医药行业新闻-2024年7月10日

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1   首个！直接注入大脑的基因疗法减缓疾病进展达80% 今天，uniQure宣布其通过大脑直接注射的在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病（HD）的1/2期临床试验中获得积极中期结果。分析显示，在24个月时，接受高剂量AMT-130治疗HD患者的疾病进展减缓达80%，且其脑脊液（CSF）中的神经丝蛋白轻链（NfL）水平显著低于基线水平。uniQure同时宣布AMT-130获得针对亨廷顿病的首个再生医学先进疗法（RMAT）认定。uniQure预计将在2024年下半年与美国FDA开会讨论该疗法潜在加速批准的途径。 2   潜在“first-in-class”蛋白降解剂临床进展积极，加速挺进关键性临床开发 Kymera Therapeutics日前宣布，在独立数据审查委员会对在研蛋白降解药物KT-474的初步安全性和有效性数据进行审查后，赛诺菲（Sanofi）公司已通知Kymera，计划扩大正在进行的化脓性汗腺炎（HS）和特应性皮炎（AD） ………………………………