渐冻症全球首个对因治疗新药，国内获批上市！

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10月8日，国家药监局官网公示，渤健公司新药托夫生注射液（tofersen）的上市申请已获得批准，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（SOD1-ALS）患者。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。 关于渐冻症 渐冻症（ALS）又称肌萎缩侧索硬化，是一种罕见病，中国ALS的患病率约为十万分之三，由于我国人口基数庞大，ALS患者并不罕见。ALS是运动神经元病中最常见的一种类型，疾病通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡，存活时间通常为3-5年。 2014年，风靡全球的“冰桶挑战赛”将渐冻症（ALS）这一疾病带入了大众的视野。在全球范围内，渐冻症患病率约为4.5/10万，中 ………………………………