5200万美元B轮融资，开发罕见病基因疗法

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9月25日， 意大利米兰，为受遗传病影响的儿科患者开发现成基因疗法的生物技术公司Genespire宣布完成4660万欧元（约5200万美元）的B轮融资，该融资由Sofinnova Partners、XGEN Venture和CDP Venture Capital通过其大型风险基金与Indaco SGR组成强大的财团共同领导。2020年该公司完成1600万欧元A轮融资，由Sofinnova Partners领投。 这笔融资将使该公司的主要候选药物GENE202的开发能够进行治疗甲基丙二酸血症（MMA）的I/II期临床试验，MMA是一种破坏性的遗传疾病，会损害某些氨基酸和脂肪的代谢。 融资还将通过促进针对其他几种遗传疾病的候选产品的发现和临床前工作，加强公司的研发渠道。 MMA在婴儿早期发病，与严重的死亡率和发病率有关，其特征是严重的临床表现，包括肌肉无力、癫痫发作、发育迟缓和器官损伤。目前，MMA还没有改变疾病的治疗方法。GENE202是一种开 ………………………………