每年长高6厘米！创新疗法关键试验达主要终点

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▎药明 康德内容团队编辑 日前，Ascendis Pharma公布其在研疗法TransCon CNP（navepegritide）在ApproaCH试验的积极顶线数据。分析显示，试验达成主要终点，TransCon CNP相较于安慰剂显著增加软骨发育不全儿童（年龄2-11岁）患者的年化生长速度（AGV）。 软骨发育不全主要表现为四肢、脊柱和头骨底部的骨骼生长缓慢。它的发病原因是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（ FGFR3 ）的基因出现突变，导致FGFR3蛋白过度活跃。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖、活化和分化。 这次所公布的ApproaCH试验是一项关键双盲安慰剂对照试验，共有84名患有软骨发育不全的儿童（年龄2-11岁）入组，以2：1的比例随机分配接受每周一次TransCon CNP或安慰剂治疗。分析显示，试验达成主要终点。 在第52周时，接受TransCon CNP治疗儿童（n=57）的最小二乘（LS）平均AGV ………………………………