里程碑！全球首次，RNA编辑疗法获临床概念验证

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▎药明 康德内容团队编辑 Wave Life Sciences今天宣布其进行中的临床1b/2a期RestorAATion-2研究获得积极结果。该公司旗下在研RNA编辑候选疗法WVE-006能够成功编辑α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的基因，完成临床机制验证。Wave预计将在2025年分享多次给药数据。 根据新闻稿，WVE-006是 首个 进入临床开发的RNA编辑疗法，而今天的试验结果是RNA编辑疗法在人体当中完成首次机制验证。 AATD是一种可影响肺和肝脏功能的遗传疾病，由于缺乏具有正常功能的α-1抗胰蛋白酶（AAT），新生儿可能出现肝炎综合征，成年人则可能出现肝纤维化，甚至发展为肝硬化和肝细胞癌。 该疾病的主要病理特点是突变型AAT蛋白的积累，这些突变的蛋白会损害肝脏和肺部。在欧美国家和地区大约有20万名患者在两个 SERPINA1 等位基因上都有Z突变（即Pi*ZZ纯合子基因型）。 目前AATD肺病的 ………………………………