研发动态丨RAG-18获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗

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8月22日， BioBAY园内企业 中美瑞康 宣布其小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证。 继上月RAG-18获得FDA儿科罕见病药物资格认定之后，这一最新认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 和贝氏肌营养不良 (Becker Muscular Dystrophy, BMD) 的潜力，无论DMD基因突变类型如何，RAG-18都可能成为一种具有可转化前景的治疗策略。这是 全球首个 获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。 RAG-18是一款首创作用机制的双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（Utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代 DMD 肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。临床前研究表明，采用 ………………………………