STTT | 晴天霹雳！王可品/赖良学/吴涵合作发现Cas9体内长时间表达会诱导体重显著下降，增加肿瘤发生的风险

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iNature CRISPR/Cas9系统在通过基因治疗人类遗传疾病方面显示出巨大的潜力。 然而，人们对该系统的安全性存在担忧，特别是与使用免导向Cas9有关。先前的研究表明，无向导Cas9可以在体外诱导基因组不稳定性。 然而，与无向导Cas9相关的体内安全风险尚未得到评估，这对于在临床环境中开发基因治疗是必要的。 2024年7月19 日，中国科学院广州生物医药与健康研究院 王可品、 赖良学及 吴涵共同通讯在 Signal Transduction and Targeted Therapy  发表题为“ In vivo evaluation of guide-free Cas9-induced safety risks in a pig model ”的研究论文， 研究使用多西环素诱导的Cas9表达猪来评估无向导Cas9在体内的安全性风险。 研究结果表明，无向导Cas9的表达可以诱导体内基因组损伤和转录组变化。基因组损伤的严重程度和转录组变化与Cas9蛋白的表达水平相关。 Cas9在猪体内长时间表达导 ………………………………