艾码生物通过静脉给药实现CNS靶向递送siRNA治疗，ER2001首次公开FIH/IIT研究进展引起行业关注 | 项目进展

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近期，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国Strasbourg举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。 中山大学附属第一医院裴中教授受邀在会上作了标题为“An In Vivo Self-assembled Exosome (IVSA TM ) Based Therapy – ER2001 Intravenous Injection for Huntington's Disease Treatment”的报告，首次对ER2001注射液的IIT研究初步结果进行了介绍。ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。ER2001注射液在2023年已获得FDA的孤儿 ………………………………