最高可转3.5亿美元！康霖生物β地贫基因疗法获FDA儿科罕见病资格认定

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2024年6月24日 医麦客新闻 eMedClub News 今日，康霖生物科技（杭州）有限公司（下称“康霖生物”）宣布其自主研发的KL003细胞注射液 近 日 被美国FDA授予儿科罕见病资格认定（RPDD）。  RPDD是针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定。RPDD计划致力于促进儿科罕见病领域的新药研发进展。在RPDD产品获得新药上市许可申请（NDA）或生物制品上市许可申请（BLA）批准时，FDA将授予申请人一张优先审评券（PRV）。 新闻稿指出， PRV不仅可以用于后续任何产品上市申请时的加速审评，也可以出售给其他申请人， 近年来转让价格最高达到3.5亿美元 。 KL003细胞注射液是一款基因修饰自体造血干细胞候选药物， 临床上用于治疗成人或儿童输血依赖型 β-地中海贫血 。 KL003 通过慢病毒载体介导的β-globin基因转导自体造血干细 ………………………………