一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布

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日前，AlnylamPharmaceuticals公布其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。 分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 数据表明，nucresiran具有每半年或每年进行一次皮下注射的潜力，详细结果公布于2024年美国心脏协会（AHA）科学年会当中。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。 这次所公布的是一项随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量1期研究，旨在评估nucresiran在健康成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）及药效学（PD）。研究共招募48名健康成人受试者，按3：1的比例随机分配，接受5、25、100、300、600或900 mg单次递增剂量nucresiran或安慰 ………………………………