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溪砾科技与亚虹医药在创新RNA疗法合作中取得里程碑进展

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2024-06-19 08:50

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美国时间2024年6月17日,专注于开发肿瘤和神经系统遗传疾病的小分子RNA剪接调节剂的ReviR溪砾科技(下称“ReviR”)与致力于治疗泌尿生殖系统肿瘤及相关疾病的创新药物研发和商业化的全球化生物制药公司亚虹医药,宣布双方的合作达成了重要的里程碑。借助ReviR的 专有VoyageR AI平台 ,双方在共同开展的针对创新靶点的肿瘤疗法中完成筛选并设计了一系列能 够调控致癌驱动基因表达的小分子 。该平台在 包括泌尿生殖系统癌症 在内的多种适应症创新疗法研究中体现出了巨大的潜力与作用。 合 作成功达成了target engagement的首个里程碑,成果显示, ReviR专有化合物库中的一系列小分子能够驱动隐匿外显子(cryptic exon)插入到靶基因的mRNA中,从而减少疾病蛋白的产生 ,这一发现推动了泌尿生殖系统肿瘤新疗法的开发向临床的迈进。 ReviR的VoyageR AI平台 ………………………………

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