艾博生物新公开一项三脂质LNP专利

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治疗性核酸 具有彻底改变疫苗接种、基因疗法、细胞疗法以及癌症和遗传性疾病的治疗的巨大潜力。自2000年代开始对治疗性核酸进行首次临床研究以来，核酸分子的设计、修饰和递送已经取得了重大进展。已经研究了多种基于核酸的疗法，包括mRNA、siRNA、质粒DNA、病毒和细菌载体以及患者来源的细胞疗法，其中十几种已被美国食品与药品管理局 (FDA) 批准用于人类，并更多的处于临床试验中。然而，核酸治疗剂仍然面临多重挑战，诸如脱靶效应、不需要的免疫刺激和低递送效率。对于基于mRNA的疗法，血清中的核酸酶对mRNA的快速降解使得递送过程更具挑战性。 当前的LNP递送系统通常包括阳离子脂质、磷脂、胆固醇和PEG‑脂质缀合物。 四脂质组分LNP制剂 (例如，具有阳离子脂质：胆固醇：DSPC：DSPC：DMG‑PEG＝50:38.5:10:1.5的典型脂质比) 已被证明在多种 ………………………………