自免的mRNA CAR-T准备3期

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近日， Cartesian Therapeutics报告了，其在研mRNA CAR-T细胞疗法Descartes-08，治疗重症肌无力的2b期试验数据。 此外，Cartesian公司还披露了Descartes-08的3期临床计划，预计将于2025年上半年启动3期临床AURORA，以评估用于治疗重症肌无力。 mRNA工程CAR-T Descartes-08是一款自体BCMA靶向的、mRNA工程的、自体的CAR-T细胞，被开发用于全身性重症肌无力（GMG）和红斑狼疮。 Descartes-08从患者身上获取CD8+细胞，在体外并经过RNA工程修饰，使其成为表达BCMA的CAR-T细胞。 传统的CAR-T细胞制备是基于DNA转导，mRNA工程的 CAR-T细胞，则是基于RNA工程，使用了mRNA疫苗工程中的相同步骤，即最佳的3ʹ和5ʹ非翻译区、Poly(A)尾长和5ʹ末端，以增加mRNA稳定性和提高翻译效率。 不涉及DNA整合的mRNA CAR-T，能够避免传统CAR-T可能存在的与癌变相关的基因组整合风险。此外，mRNA工程的CAR-T不需要进行化 ………………………………