主要观点总结
本文主要介绍了小核酸药物的发展情况，包括Alnylam和诺华两家公司的小核酸药物进展以及国内药企的跟随情况。小核酸药物在慢病领域具有优势，国内药企积极开发相关药物，并面临商业化压力。全球siRNA药物在研管线也在不断发展。
关键观点总结
关键观点1: Alnylam和诺华的小核酸药物发展情况
Alnylam今年Q1跨越盈亏平衡线，Q2盈利1.38亿美元，市值超越Moderna，成为小核酸领域的领军企业。其产品开发成功率极高，已有5款产品获批上市。诺华的长效PCSK9 siRNA降脂药Leqvio销售额增长迅速，成为其营收增长的重要驱动力。
关键观点2: 国内药企跟随情况
国内药企通过模仿学习，积极开发小核酸药物。瑞博生物、舶望制药等企业在小核酸领域取得进展，与海外企业合作开发NASH/MASH小核酸疗法，并获得大额BD机会。国内药企集中火力进攻慢病领域，利用小核酸药物的长效优势提高患者依从性。
关键观点3: 小核酸药物的研发风险与优势
小核酸药物研发风险高、进度慢，生存艰难。但其可靶向传统药物分子无法成药的靶点，具有研发周期短、临床开发成功率高的优势。最大优势在于长效，在慢病领域具有极大的依从性优势。
关键观点4: 全球siRNA药物在研管线发展情况
全球siRNA药物在研管线不断发展，美国先进的生物科技产业的技术溢出效应使中国Biotech受益。群雄并起，国内药企之间小核酸项目交易活跃。
关键观点5: 小核酸药物的供应链与上游原材料情况
小核酸药物生产对分离纯化有复杂的工艺要求，涉及的供应链企业包括药明康德、凯莱英、金斯瑞生物科技等。蓝晓科技在小核酸药物领域进行多年布局，提供合成载体及核酸药物分离纯化填料。诺泰生物和奥锐特等公司提供寡核苷酸原料药的生产和全球注册能力。
文章预览
新分子种类的神话很美，但总是折戟于成药性、商业化。 现在，小核酸药物拐点已至，有Alnylam在前方解决成药性问题，有诺华在前方验证商业化逻辑。Alnylam今年Q1跨越盈亏平衡线，Q2盈利1.38亿美元，诺华2024年上半年TOP20销售额药物中，siRNA长效降脂针Leqvio成为增长之最，销售额同比增速137%。两家公司气势如虹，今年以来股价分别上涨35%、15%左右。 小核酸药物在患者基数最大、终身复购的慢病领域具备碾压性的优势，势必成为媲美ADC的下一个高景气前沿领域。 国内创新药企再次展现跟随式聪明，不走西方的老路、弯路，基本跳过罕见病研发直接进入高血脂、高血压、慢性乙肝、NASH、肥胖、阿尔茨海默症、帕金森病的大病种研究。 2023年本土药企小核酸融资情况梳理 01 神仙公司 Alnylam、诺华是中国创新药企学习（模仿）的真榜样。 Alnylam在打通小
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