中美双批！全球首个眼科Usher综合征AAV基因编辑疗法国内获批IND

文章预览

点击图片免费报名  2025   IBI EXPO 2024年10月14日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。今年9月，瑞风生物曾宣布，其在研创新药物“RM-101”的IND申请已获美国FDA正式批准， 拟用于治疗Usher综合征 。新闻稿指出，RM-101是针对该适应症的全球首个基于AAV的基因编辑候选药物。 ▲ 图片来源：CDE官网 视网膜色素变性是一组遗传性眼科疾病，主要特征为视网膜光感受器细胞的进行性退化，导致视力逐渐丧失。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。Usher综合征主要分为三种类型，其中II型最为普遍，约占所有Usher病例的70%，其最常见致病基因为 USH2A 。 USH2A 基因突变导致视网膜色素变性，患者通常在青少年时期逐渐出现夜盲和周边视 ………………………………