4周使关键指标下降超90%的基因编辑疗法；80%患者应答持续达1年的CAR-T疗法…… | CGT周报

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▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。 美国FDA批准 StemCyte公司的 脐带血干细胞疗法Regenecyte 。 mRNA细胞疗法Descartes-08在治疗全身性重症肌无力（MG）患者的2b期试验中取得积极结果， 80%的可评估患者维持了临床显著应答达1年。 锐正基因的体内基因编辑疗法 ART001用于治疗 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），患者接受给药四周后，高剂量组所有受试者的外周转甲状腺素蛋白（TTR）下降幅度均超过90%。 患者 本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ——— ✦ 研发进展 ✦ —— — ◇ StemCyte公司宣布，美国FDA已批准其脐带血干细胞疗法Regenecyte的生物制品许可申请（BLA），用于与适当的预处理方案结合，在患有影响造血系统的遗传性、获得性或由清髓治疗导致的疾病的患者中，进 ………………………………