主要观点总结
Capricor Therapeutics计划为其细胞疗法deramiocel递交生物制品许可申请，用于治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病患者。Aptadir Therapeutics成立，致力于开发基于RNA的创新疗法，用于治疗难治性癌症和遗传疾病。该公司通过恢复被抑制基因的RNA分子功能来重新激活基因，从而针对疾病的根本原因进行治疗。
关键观点总结
关键观点1: Capricor Therapeutics的细胞疗法deramiocel计划递交生物制品许可申请
Capricor Therapeutics计划基于现有的心脏数据和自然病史数据，为其细胞疗法deramiocel递交生物制品许可申请，旨在治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病患者。预计BLA申请将在2024年10月启动递交，年底完成全部提交。
关键观点2: Aptadir Therapeutics的RNA创新疗法正式亮相
Aptadir Therapeutics致力于开发基于RNA的创新疗法，通过恢复被抑制基因的RNA分子功能来重新激活基因，治疗难治性癌症和遗传疾病。其首个研发项目Aptadir Ce-49正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征。
关键观点3: RNA疗法在癌症和遗传病治疗中的应用
Aptadir公司的专有平台能够生成针对癌症和遗传病中被抑制基因的RNA分子，恢复其功能，为治疗提供新的可能。此外，文章还介绍了这两种疗法的作用机制和研发进展。
文章预览
▎ 药明 康德内容团队编辑 DMD细胞疗法即将递交生物制品许可申请 Capricor Therapeutics今日宣布，在与美国FDA完成近期会议后， 该公司计划基于现有的心脏数据和自然病史数据，为其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）递交生物制品许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病患者。 BLA申请预计在2024年10月启动递交，并在2024年底完成全部提交。 Deramiocel是一种来源于健康人类心脏的基质细胞。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。 Deramiocel 还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。 此前公布的 HOPE-2开放标签扩展研究 数据 显示，接受deramiocel治疗的患者评估上肢功能的指标获得统计显著改善。 RNA疗法新锐正
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