DMD细胞疗法即将递交上市申请；RNA疗法新锐开辟抗癌新模式

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▎ 药明 康德内容团队编辑 DMD细胞疗法即将递交生物制品许可申请 Capricor Therapeutics今日宣布，在与美国FDA完成近期会议后， 该公司计划基于现有的心脏数据和自然病史数据，为其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）递交生物制品许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病患者。 BLA申请预计在2024年10月启动递交，并在2024年底完成全部提交。 Deramiocel是一种来源于健康人类心脏的基质细胞。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。 Deramiocel 还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。 此前公布的 HOPE-2开放标签扩展研究 数据 显示，接受deramiocel治疗的患者评估上肢功能的指标获得统计显著改善。 RNA疗法新锐正 ………………………………