FDA发布药物开发平台技术认定指导草案！RNA药物的平台开发如何构思？

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当地时间5月28日，FDA发布了一份指导草案《Platform Technology Designation Program for Drug Development Guidance for Industry》，阐述了药物研发公司如何获得监管机构对其药物开发平台技术的认定。据预测，这一监管举措将会加快mRNA、细胞疗法等平台型药物的审批。 点击文末 “阅读原文” 获取指导草案~ FDA将该指导草案中涉及的“平台技术”定义为 “一种易于理解和可重复的技术，可能包括核酸序列、分子结构、作用机制、递送方法、药物载体，或FDA认为适当的任何此类技术的组合” 。概述了平台应该具备的几个具体标准，例如“对此类药物的结构或功能至关重要”，并且它“可以适应，纳入或利用多种具有共同结构元素的药物”，并且它“可以通过标准化流程帮助制造或开发多种药物”。 FDA在指导草案文件中以mRNA疫苗或基因疗法用的 脂质纳米颗粒 （LNP） ………………………………