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撰文 | 王聪 2019年， 蓝鸟生物 （bluebird bio） 研发的基于 LentiGlobin 的 慢病毒基因疗法 Zynteglo ，获得欧盟批准上市， 用于治疗12岁及以上的非β0β0基因型输血依赖性 β-地中海贫血 患者。这是全球首款获批用于治疗地中海贫血症的基因疗法。 该疗法首先从患者骨髓中提取造血干细胞，然后通过慢病毒将β-珠蛋白基因的修饰形式的功能性拷贝 （βA-T87Q-globin基因） 添加到患者自身造血干细胞中，恢复血红蛋白生成。 这也是目前 全世界第二昂贵的药物 ，售价高达 177万美元 （约合1100万人民币） ，仅次于 诺华公司 的 Zolgensma。 2021年2月17日， 蓝鸟生物 （bluebird bio） 突然宣布 暂停其治疗镰状细胞病的两项临床试验 ，原因是一名5年前接受HGB-206基因治疗临床试验的患者被诊断
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