解锁基因治疗潜力：探索细胞和质粒工程的创新路径

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  11月7日（周  四） 19:00-20:00 通过细胞和质粒工程驱动基因治疗走向临床 马上扫码预约： 基因疗法，作为继小分子、大分子靶向疗法之后崛起的新一代精准医疗手段，通过精准地修饰、操作或删除基因，成功地解决了传统小分子药物和抗体药物在成药性及根治疾病方面的局限性，有望实现“一次治疗，终生治愈”。随着生命科学技术的进步，基因治疗已成为新药研发的重点领域。 目前， 全球已有21款基因疗法获批上市，其中8款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因治疗产品已成功进入市场， 且多项相关临床试验正在积极推进 。近日，Sangamo Therapeutics的在研AAV基因疗法ST-920针对法布里病获FDA加速批准路径， 有望提前三年上市，且简化研究步骤。该疗法旨在实现一次性治疗即可获得持久疗效，从而显著减轻患者的标准治疗的负担，且患者无需接受预处 ………………………………