只需每月一针！持久降血脂，反义寡核苷酸疗法获FDA优先审评资格

文章预览

▎药明 康德内容团队编辑 ‍ ‍ Ionis Pharmaceuticals公司今天宣布，美国FDA已接受其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的新药申请（NDA）并授予优先审评资格。FDA预计在2024年12月19日前完成审评。Ionis计划在今年向欧盟递交该疗法用于治疗FCS的监管申请。 此次向FDA提交的申请主要基于Balance临床3期试验的结果。 这项研究为随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验。患者每四周接受一次80 mg（22人）、50 mg（21人） olezarsen 或安慰剂（23人）皮下注射治疗，持续53周。 分析显示，80 mg olezarsen剂量组达到了主要终点。 与基线相比， 接受olezarsen治疗6个月患者的 甘油三酯（TG） 水平（经安慰剂调整）显著降低，降幅为44%（p < 0.001）。 接受治疗第6个月到第12个月期间，olezarsen可持续降低TG水平，经安慰剂调整的TG水 ………………………………