Cell Res：左二伟团队开发脱靶效应显著降低的线粒体基因编辑器

文章预览

编辑丨王多鱼 排版丨水成文 题图丨左二伟研究员 线粒体DNA突变相关疾病的治疗是亟待突破的难题。鉴于传统药物治疗手段在疗效上的局限性，科研人员正积极探索更高效、精准的治疗策略。基因编辑技术凭借其能够直接修正线粒体DNA突变的独特优势，正逐步成为治疗线粒体疾病领域最具前景的方法之一。 2020年， 刘如谦 团队将DddAtoxin与TALE技术融合，开发出了一种新型的双链DNA单碱基编辑工具—— DdCBE ，能够有效编辑线粒体DNA，标志着基因编辑技术在治疗线粒体疾病的征途上迈出了重要一步。然而，随着研究的深入，野生型DdCBE被发现会引发严重的线粒体及细胞核基因组脱靶效应。这一发现对其在临床实践中的安全性构成了严峻考验，并立即引起学术界与工业界的广泛关注与深入讨论。 基因编辑技术在医学与农业育种两大前沿领域均凸显出非凡 ………………………………