年轻男孩在治疗后患血癌！Bluebird一款基因疗法遭FDA调查

文章预览

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 美国食品和药物管理局（FDA）周三表示，它正在调查蓝鸟生物（bluebird bio）的 Skysona （一种被批准用于治疗被称为脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的罕见疾病的基因疗法）后的“ 血液系统恶性肿瘤的严重风险 ”。 监管机构的更新是在《新英格兰医学杂志》的一篇文章概述了 第七例年轻男孩在治疗数月或数年后被诊断出患有血癌的病例 一个月后发布的。科学家们假设这些病例可能与 Skysona 采用的慢病毒载体的设计有关。 FDA 在周三的更新中表示，报告的病例“似乎与 Skysona 的治疗有关”，并且它们来自临床试验中的患者。该机构表示，骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病的报告，包 ………………………………