潜在重磅！FDA接受突破性小分子疗法新药申请

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▎ 药明 康德内容团队编辑 Cytokinetics公司今天宣布，美国FDA已接受该公司为在研疗法aficamten递交的新药申请（NDA）。 Aficamten是一种下一代心肌球蛋白抑制剂，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM） 。值得一提的是，这款创新疗法被行业媒体Evaluate列为值得关注的 十大潜在重磅疗法 之一。 该申请基于关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM结果的支持，研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。 SEQUOIA-HCM研究结果显示，与安慰剂相比，aficamten治疗24周显著提高了患者的运动能力。通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值氧气摄取量（pVO2）与基线相比，在aficamten治疗组增加了1.8 ml/kg/min，而安慰剂组为0.0 ml/kg/min。 ▲Aficamten达到SEQUOIA-HCM的主要终点（图片来源：参考资料[2]） 此外，接受aficamten治疗的患者在10个预先设定的次要终点中，均观察到了统计学上显著的改善。 ………………………………