摆脱输血依赖超2个月，正序生物公布基因编辑疗法治愈国际贫血患者案例

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▎药明康德内容团队报道 今日（7月22日），专注于新型基因编辑技术的生物医药科技企业正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的 针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物 CS-101的临床研究近期再次成功治愈一位患者，其 达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中 。 这位患者来自 老挝，是一位 输血依赖型β-地贫患者。患者在接受CS-101治疗前，输血频率达到每月2单位红细胞。而 在接受CS-101治疗后两个月内，患者总血红蛋白浓度升高至120 g/L以上并且保持稳定，成功实现脱离输血依赖的目标。 正序生物CS-101疗法的机理，是通过采集患者自体造血干细胞，利用上海科技大学研发的高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor） [1] ， 对患者自体造血干细胞中的 HBG1/2 启动子区域进 ………………………………