药明直播间 | 视网膜色素变性药物研发进展及相关临床前药效评价

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视网膜色素变性 （Retinitis pigmentosa，RP） 是一种以视网膜光感受器丧失为特征的遗传性视网膜疾病。截至目前，研究发现超过70个基因中的3000多个突变均可导致该疾病。在大多数RP类型中，视杆细胞首先发生变性，导致最常见的早期症状为夜盲和外周视野丧失。随着疾病进展，视锥细胞也会受到影响，导致色觉和中央视力下降，最终可能完全丧失视力。近年来，基因疗法等领域的发展为RP的治疗带来了希望。例如，针对RPE65基因突变的LUXTURNA已经获得美国食品和药物管理局的上市批准。然而，对于其他基因突变引起的RP患者，目前尚未找到有效的治疗方法。因此，开发更多相关治疗药物，并合理利用临床前药效评价动物模型加速药物开发，显得尤为重要。 11月27日下午3点 ， 药明康德生物学业务平台主任宿靓博士 和 助理主任刘爱林博士 将做客药明直 ………………………………