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系统总结LNP“泡”结构和空载现象:在QC中是利是弊?如何处理这些参数?

RNAScript  · 公众号  ·  · 2024-08-20 17:33

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撰文:Vergil 编辑:RNAScript 排版:三姐夫 尽管基于脂质纳米颗粒 (LNP) 递送的mRNA疗法已开展了针对各种适应症的临床试验研究,但这一多组分构成的递送系统仍需要更充分的研究和认识,以便我们设计更为精准、有效的mRNA-LNP纳米药物制剂。 在诸多有关mRNA-LNP理化特征的研究中,“泡”结构以及空载LNP获得了越来越多的关注。多项研究已初步揭示了这类特征对LNP异质性和作用效力的影响,然而这些研究所得出的有关空载LNP比例和“泡”结构影响转染效力的结论却并不统一,也未实际定义这种现象在质量控制 (QC) 研究中究竟是正属性还是负属性。如何研究这些特征并在QC过程中处理它们同样缺乏有效的方法和标准。 我们对LNP上的泡结构了解多少? “泡”结构最初由“LNP技术之父”Pieter Cullis以“Bleb”一词描述。 我们曾报道过Pieter Cullis团队发表 ………………………………

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