Cell | 首例移植化学重编程多能干细胞制备的胰岛实现1型糖尿病患者功能性治愈

主要观点总结

该文章报道了天津市第一中心医院、北京大学昌平实验室和杭州瑞普晨创科技有限公司合作在Cell杂志发表的研究，利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植治疗1型糖尿病的临床研究。该研究在国际上首次实现了利用该疗法临床功能性治愈1型糖尿病，并获得了关键的临床数据。

关键观点总结

关键观点1: 研究背景与目的

糖尿病是全球范围内威胁人类健康的重大疾病，常用治疗方法难以实现血糖的精准调控。该研究旨在利用人多能干细胞制备的胰岛细胞为糖尿病移植治疗提供新来源。

关键观点2: 研究成果

研究团队利用化学重编程技术将人成体细胞诱导为多能干细胞，并分化成胰岛细胞，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。首位患者在移植后完全脱离胰岛素注射治疗已超过1年。

关键观点3: 创新点

研究团队将胰岛细胞移植到腹直肌前鞘下部位，该移植方案创伤小、操作简便，并可提高干细胞临床治疗研究过程的安全性和可控性。这是首次在临床上通过超声和核磁手段对移植物进行有效监测。

关键观点4: 研究意义

该研究为糖尿病治疗提供了新的途径，并表明化学重编程有望成为高效制备各种功能细胞类型的通用底层技术，为细胞治疗在重大疾病治疗上的广泛应用开辟了新的途径。

文章预览

引言 2024年9月25日，天津市第一中心医院 沈中阳 、 王树森 研究组，北京大学、昌平实验室 邓宏魁 研究组，和杭州瑞普晨创科技有限公司合作在 Cell 发表题为 Transplantation of Chemically Induced Pluripotent Stem-Cell-Derived Islet Under Abdominal Anterior Rectus Sheath in a Type 1 Diabetes Patient 的研究论文， 在国际上首次报道了利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植，治疗1型糖尿病的临床研究。 首位患者在移植后恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，目前疗效已稳定持续1年以上 （图1） 。 该研究初步证明化学重编程多能干细胞制备的胰岛细胞疗法安全有效，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。 图1 基于CiPS细胞治疗1型糖尿病的临床研究的示意图和治疗效果 （Credit:  Cell ） 本研究对于糖尿病治疗具有重要意义。糖 ………………………………