FDA里的“一言堂”和“独裁”，是力排众议，还是独断专行？

文章预览

小分子药物开发技术之酶的固定化及其应用 | 博腾·药时代直播间 正文共：  2796 字  20 图 预计阅读时间：  8 分钟 01 罕见病基因疗法的意外胜利 2024年6月21日，药时代发表文章“ 基因疗法的胜利 ”，跟踪报道了一个备受全球业界、患者及家属关注的“惊天大案”的最新进展。 Sarepta公司的基因疗法Elevidys（商品名：Exondys 51）是针对杜氏肌营养不良症（DMD）的一种治疗药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响肌肉功能，通常导致患者在青少年时期失去行走能力，并可能伴有心脏和呼吸系统问题。 Elevidys的批准历程确实备受争议。 2016年，FDA在Janet Woodcock博士的领导下，批准了Elevidys，尽管当时该药物的临床试验数据并不充分，且未达到其主要临床终点。 这一决定是在FDA内部存在分歧的情况下作出的，一些专家和顾问委员会成员认为数据不足以支 ………………………………