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近日，肌肉疾病新秀公司Dyne Therapeutics公布了该公司核心管线DYNE-251的I/II期临床数据，研究表明，DYNE-251可以在杜氏肌营养不良症患者中诱导肌营养不良蛋白表达的创纪录水平。 然而，这一消息并未能挽回该公司的股价。3日开盘仅仅20分钟就跌去了近50%，而截止3日收盘Dyne共跌去了30.7%。 导致Dyne大跌的原因还是管理层的人事变动。 理论上更优的DYNE-251 DYNE-251是用于杜氏肌营养不良症患者的抗体偶联寡核苷酸药物（AOC），由磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）与抗体Fab片段结合组成。该 药物能够靶向结合目标肌肉组织中高度表达的转铁蛋白受体1（TfR1） ， 通过促进外显子的跳跃，使肌肉细胞产生短且具有功能的肌肉营养不良蛋白，从而阻止或逆转DMD的疾病进程。因此从机制上来看，也算是一种新型的外显子跳跃疗法。 因为跳跃的是51号外显子，因此对标的
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