减少90%致病蛋白！锐正基因公布基因疗法最新临床数据

文章预览

▎药明康德内容团队报道 5月27日，锐正基因（Accuredit）宣布，该公司体内基因编辑药物ART001最新24周临床研究数据将于近期召开的国际生物大会公布。ART001是一款 非病毒载体体内基因编辑药物 ，本次大会将公布该产品治疗 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 患者的24周临床安全性和药效观察。 ATTR是一种致死性疾病，已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》。该病的发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。 这些淀粉样纤维在血液循环中逐渐沉积于人体多个组织器官，尤其是心脏和神经系统，严重影响患者的生命质量 ，且目前缺乏有效的治疗手段。 锐正基因成立于2021年7月，专注于 非病毒载体基因编辑技术和产品 的开发和商业化。 ART001注射液为锐正基因自主研发，以脂质纳米颗粒（LNP）作为递 ………………………………