T20报告｜FDA CBER主任Peter Marks说了些什么？

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应同写意邀请，美国FDA生物制品评价和研究中心（CBER）主任Peter Marks在 同写意20周年大会 上做了题为《Advancing the Development of Cell and Gene Therapy》的报告。埃格林医药CEO杜新博士主持了Peter Marks博士的报告，并针对中国CGT同行目前切身关切的几个问题与Peter Marks 博士进行了实时问答。 本文系写意君根据大会现场英文演讲内容进行的翻译和整理。 FDA CBER主任Peter Marks在T20大会上的报告与答疑 1 CGT疗法概况 目前，共有两种方式可以递送基因治疗产品。一种是通过改造体外细胞，再把这些细胞输送回人体，比如嵌合抗原受体T细胞或者造血干细胞；另一种方法是直接局部输注基因治疗载体，如进入眼睛或者静脉，主要用于Adino相关病毒载体的方法，这也是目前正在研究的一些直接输注的CRISPR/cas9产品。 在美国，共有19款被批准的基因疗法。 如图，深蓝色的字 ………………………………