张锋创立的基因编辑公司与Genevant达成新型mRNA-LNP基因编辑疗法开发合作

主要观点总结

本文报道了Editas Medicine与Genevant Sciences合作开发体内基因编辑药物的消息。两家公司结合Editas Medicine的CRISPR Cas12a基因编辑系统和Genevant的LNP技术，针对Editas的两个未公开靶点开发药物。Genevant已授予Editas非排他性全球许可。此外，文章还介绍了Editas Medicine在CRISPR基因编辑领域的进展，包括治疗先天性黑蒙症、β-地中海贫血和镰状细胞病等。Editas Medicine首席科学官和Genevant Sciences首席科学官也分别发表了评论。文中还提到了mRNA行业交流群的信息。

关键观点总结

关键观点1: CRISPR基因编辑公司与LNP技术公司达成合作开发体内基因编辑药物协议

CRISPR基因编辑公司Editas Medicine与脂质纳米颗粒（LNP）专利技术公司Genevant Sciences合作，将Editas的CRISPR Cas12a基因编辑系统与Genevant的LNP技术结合，开发针对特定领域的两个未公开靶点的体内基因编辑药物。

关键观点2: Editas Medicine在CRISPR基因编辑领域的进展

Editas Medicine是首家CRISPR基因编辑公司，已经在多个疾病领域开展研究，包括先天性黑蒙症、β-地中海贫血和镰状细胞病等。目前，该公司的重点管线包括基于CRISPR-Cas12a基因编辑疗法治疗β-地中海贫血和镰状细胞病，以及基于基因编辑的T细胞癌症免疫疗法。

关键观点3: CRISPR-Cas12a与CRISPR-Cas9的差异和应用范围

CRISPR-Cas12a与CRISPR-Cas9在DNA靶向和编辑机制上存在差异，二者互补拓宽了CRISPR基因编辑的应用范围。Editas Medicine已经开始使用CRISPR-Cas12a基因编辑系统治疗输血依赖型β-地中海贫血的临床试验。

文章预览

2024 年 10 月 21 日，由CRISPR领域奠基人之一的张锋教授联合创立的临床阶段基因编辑公司 Editas Medicine 与 脂质纳米颗粒 （LNP） 专利技术公司 Genevant Sciences已达成一项合作和非排他性许可协议，将Editas Medicine的 CRISPR Cas12a基因编辑系统 与Genevant专有的 LNP技术 用于开发针对Editas 两个未公开靶点的体内基因编辑药物 。 根据协议条款，Genevant已授予Editas部分LNP 技术的非排他性全球许可，以开发针对特定领域的两个未公开靶点的 mRNA-CRISPR Cas12a-LNP产品 。 Genevant有资格获得高达 2.38亿美元的预付款 和里程碑付款，以及未来产品销售的分级特许权使用费。 实际上， Editas Medicines 是第一家CRISPR基因编辑公司，也是第一家上市的CRISPR基因编辑公司。 Editas Medicine于2014年开始探索使用CRISPR-Cas9基因编辑治疗CEP290基因突变引起的先天性黑蒙症10型 （LCA10） ，并于2019年7 ………………………………