阿斯利康反义疗法「Eplontersen」在华申报上市

主要观点总结

本文介绍了阿斯利康的反义疗法Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）在华申报上市的消息，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。该药物旨在减少血清TTR的产生，已在美国获批上市。Eplontersen的疗效在NEURO-TTRansform研究中得到了验证，研究结果显示，与安慰剂组相比，Eplontersen组患者的血清TTR浓度显著降低，mNIS+7评分也显著改善，生活质量显著提高。文章还介绍了药物的安全性方面的信息，并申明文中信息仅供一般参考，不能作为决策内容。

关键观点总结

关键观点1: 阿斯利康的反义疗法Eplontersen申报上市

阿斯利康的Eplontersen旨在治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN），已申报上市。该药物是一种配体偶联反义寡核苷酸（LICA）药物，减少血清TTR的产生。

关键观点2: Eplontersen的疗效验证

Eplontersen的疗效在NEURO-TTRansform研究中得到验证，研究显示，与安慰剂组相比，Eplontersen组患者的血清TTR浓度显著降低，mNIS+7评分也显著改善，生活质量显著提高。

关键观点3: 药物全球开发与商业化

阿斯利康与Ionis达成的全球开发和商业化协议，两家公司将在美国联合开发和商业化Eplontersen，世界其他地区的开发和商业化工作将由阿斯利康完成。

关键观点4: 药物安全性

Eplontersen组和安慰剂组的严重治疗期间不良事件（TEAE）发生率分别为15%和20%，Eplontersen组最常见的TEAE包括COVID-19、腹泻、尿路感染、维生素A缺乏及恶心。

文章预览

9月29日，CDE网站显示，阿斯利康的反义疗法Eplontersen（ IONIS-TTR-LRx， 商品名：Wainua）在华申报上市，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。 转甲状腺素介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）和ATTRv-PN是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病，其发病原因为转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白错误折叠并在心肌和周围神经中积聚，形成淀粉样蛋白原纤维，进而干扰这些组织的正常功能。ATTRv-PN可在确诊后五年内导致周围神经损伤并伴有运动障碍，如果不进行治疗，患者通常会在十年内死亡。据估计，全球约30-50万例ATTR-CM患者，ATTRv-PN患者数量约为4万例。 Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）是一种配体偶联反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在减少血清TTR的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。该药物已于2023年12月 在美国获批上市。 根据阿斯利康与Ioni ………………………………