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JACC-BTS 北大郭宇轩联合北京协和医院张抒扬/胡晓敏团队揭示非心肌细胞在LMNA相关心肌病rAAV基因替代疗法中的关键作用

365医学网  · 公众号  ·  · 2024-08-24 19:00

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欢迎扫码入群交流 长按识别二维码, 即可进入沟通交流群 0 1 JACC-BTS 北大郭宇轩联合北京协和医院张抒扬/胡晓敏团队揭示非心肌细胞在LMNA相关心肌病rAAV基因替代疗法中的关键作用 2024年8月21日, 北京大学郭宇轩课题组与北京协和医院张抒扬/胡晓敏团队 合作在JACC: Basic to Translational Science杂志上发表题为“ Non-cell-autonomous cardiomyocyte regulation complicates gene supplementation therapy for Lmna-associated cardiac defects in mice ”的论文。该研究基于AAV-CRISPR/Cas9和Cre-LoxP技术构建了3种Lmna截短突变小鼠模型和3种rAAV-LMNA基因治疗载体。在此基础上, 本研究解释了不同Lmna突变小鼠看似矛盾的表型,发现非细胞自主性调控作用对Lmna突变心肌细胞表型的关键影响。 在胚系Lmna突变小鼠模型中,针对非心肌细胞回补核纤层蛋白A能产生与全身回补类似的心肌恢复能力。因此,非心肌细 ………………………………

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