CRISPR基因疗法对进行性耳聋在年轻成年小鼠中保留了听力

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年轻的成年小鼠患有一种遗传性进行性耳聋，在接受一种实验性的CRISPR基因治疗后可以再次听到声音，其创造者希望最终能在人类中使用。 在7月10日发表在《科学转化医学》杂志上的一篇文章中，由马萨诸塞州眼耳医院的研究人员领导的科学家团队声称，他们使用CRISPR-Cas9系统改变了基因microRNA-96 (MIR96)中的导致耳聋的突变，这些突变在年轻小鼠和成年聋人中都存在。虽然治疗越早进行效果越好，而且在严重听力损失长时间后效果不佳，但它在六周大的小鼠中有效，这个年龄大约相当于人类的18岁。“我们的研究表明潜在风险最小，并支持未来在人类中的临床应用的可行性，”领导这项研究的Zheng-Yi Chen博士在新闻发布会上说。“通过进一步研究，我们使用基因组编辑的干预可能潜在地停止或逆转受影响个体的听力损失进展，包括成年人。” 另一组 ………………………………