辉瑞AAV基因疗法获欧盟批准上市

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今日， 欧洲药品管理局（EMA）宣布，授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可 ，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年患者。 Durveqtix 是一种体内基因治疗药物，利用基因工程改造的AAV衣壳提高了将高活性人类FIX基因递送到人体目标组织器官的能力，给药方式为静脉输注，一次给药长期甚至终生有效。 Durveqtix 的获批基于关键性BENEGENE-2临床研究的结果。该研究是一项开放标签、单臂III期临床试验，评估 Durveqtix 在FIX活性≤2%的18至65岁成年男性中重度血友病B患者中的疗效和安全性。主要目标是对比基因疗法组与常规FIX预防替代疗法组的年化出血率（ABR）。研究共纳入45名参与者，他们在接受单次静脉输注 Durveqtix （剂量 ………………………………