重磅！先导编辑发明5年后，张锋团队等终于阐明了其空间结构和分子机制

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文章来源：生物世界 众所周知，在CRISPR-Cas9系统中，Cas9酶在sgRNA的引导下靶向并切割目标DNA双链，导致DNA双链断裂（DSB），从而实现基因编辑，基于CRISPR-Cas9的方法已被广泛用于对各种生物的基因编辑，还被FDA批准用于治疗人类的镰状细胞病和β-地中海贫血。 2019年10月，基因编辑技术先驱刘如谦教授开发了一种全新的精准基因编辑工具—— 先导编辑（Prime Editing，PE） ，它可以在基因组特定位点实现碱基替换、小片段的插入或删除，而无需DNA双链断裂（DSB）或供体DNA模板，理论上可以修复已知的近90%的人类致病基因突变。 短短几年时间，先导编辑技术已经得到了广泛应用，并于近日获得美国FDA批准开展人体临床试验，用于治疗慢性肉芽肿病（CGD）。 先导编辑系统由来自化脓链球菌的Cas9切口酶（nSpCas9）和经过基因工程改造的氏鼠白血病病毒逆转录 ………………………………