IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-载体开发篇

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近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。 这篇文章不仅汇聚了行业内的权威观点，更揭示了关键技术的最新动态，为学术界和产业界的创新提供了全新启发。 上篇我们了解到 基因治疗的背景和AAV生物学基本概念 （点击可跳转 ） ，接下来咱们继续深入剖析基因治疗递送载体AAV-载体开发。 rAAV的衣壳序列和基因组（包括启动子、外源基因、增强子和ITRs等），都在被深入研究。本篇将介绍rAAV的衣壳和基因组开发策略，以提高AAV的感染效率、组织特异性和治疗基因的表达效率。 AAV 衣壳设计 衣壳设计是为不同临床应用开发定制rAAV的主要策略。它主要包括三种方法： 鉴定自然存在的AAV变体、理性设 ………………………………