单臂和开放标签临床试验实操与考量丨附实际案例

文章预览

一 单臂和开放标签临床试验简介 临床试验的目的是回答药物安全性和有效性的临床问题，理想情况下是因果关系。随机化和设盲是临床试验所采用的减少偏差以得到因果推断最重要的方法。盲态(fully blinded)随机对照试验（RCT）有时不可行或者出于伦理角度无法施行，此时单臂和开放标签RCT提供了另外的选择。 单臂临床试验目前存在的一些局限性，包括安全评估样本量相对小，或无法充分评估罕见的严重不良事件；混杂因素无法控制，导致数据解读困难 ；观察到的低缓解率可能无法预测药物或者疗法的临床获益 ；对于联合治疗，难以评估其中单一疗法的作用；单臂临床试验通常依赖历史对照数据评估疗效，但可能由于不同试验差异的影响无法充分辨别而产生错误结论。总体而言，这种试验存在潜在偏倚，增加了关于药物安全性和疗效数据解读的 ………………………………