Rocket基因疗法遭拒，FDA称需提供更多CMC信息

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近日，FDA 在一封完整回复信中拒绝了 Rocket Pharmaceuticals 的用于治疗 罕见遗传性免疫缺陷 的基因疗法 Kresladi（marnetegragene autotemcel）。FDA 要求其提供有关化学、制造和控制的其他额外信息，即详细说明最终药品质量和一致性的数据。 此前，FDA 就以需要更多时间审查生产过程为由，将 PDUFA 日期从原定的 3 月份推迟到 6 月份。 Kresladi 是一种基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗严重白细胞粘附缺陷 I 型（LAD-I）这种疾病是由于整合素 β2（CD18）分子亚单位基因（ITGB2）突变 ，导致 CD18 蛋白出现缺陷，使血管无法抵抗感染，并可能导致患者从出生开始出现严重的细菌和真菌感染。目前唯一可能的治愈方法是异基因造血干细胞移植 (HSCT)。 基于 I/II 期数据，Kresladi 的生物制品许可申请 (BLA)于去年 10 月获得 FDA 批准。数据显示，在未接受异基因造血干细胞 ………………………………