针对DMD，这款外泌体细胞疗法上市申请即将完成

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近日，Capricor Therapeutics（以下简称“ Capricor ”）公布了其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验为期三年的积极结果，该试验旨在评估其主打细胞疗法CAP-1002对晚期杜氏肌营养不良（DMD）患者的影响，尤其是那些已经失去行走能力的患者。试验数据显示，接受CAP-1002治疗的患者在三年内的心脏和骨骼肌功能保持了稳定状态。基于这一积极结果，Capricor计划在今年年底前向监管机构提交生物制品许可申请（BLA），以期获得用于治疗DMD相关心肌病的批准。 CAP-1002是由心脏来源细胞（CDCs）组成的一款同种异体细胞疗法，这些细胞能分泌外泌体，其中含有microRNA、非编码RNA和蛋白质等有效成分，它们可以改善肌肉瘢痕和纤维化状况，同时增强心脏功能。此外，CAP-1002还展示出免疫调节等特性。 CAP-1002的作用机制（图源：Capricor官方） HOPE-2是一项随机、双盲、安慰剂对 ………………………………