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10 月 24 日，公司公布了 NTLA-2002 的 2 期研究的积极结果。 NTLA-2002 是一种治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的体内 CRISPR 基因编辑疗法。 之前 ph1 的数据显示，所有 50mg 组的患者均没有复发 。 本次结果： 1 ） 50 mg 组平均每月发病率降低 77% vs. 25mg 组平均每月发病率下降 75% 。 在 50mg 组中，共入组了 11 人，其中 8 人完全缓解（没有复发） 。 2 ） Mgmt 表示，复发的 3 人，其血清 Kalliktein 下降和其他病人差不多（至少下降了 78% ，表明编辑效率没有问题），可能表明是除了 KLKB1 以外的其他通路发生了作用，但具体机制仍不清楚。 3 ） plasma
kallikrein: 在 16 周时， 50mg 组平均下降了 86% vs. 25mg 组平均下降了 55%. 4 ） safety: 最常见的不良事件是 1 级输注相关反应和头痛。迄今为止，没有观察到剂量限制性毒性、严重不良事件或 3 级及以上的不良事件。也未
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