一剂“治愈”！体内CRISPR基因编辑疗法治疗遗传病1/2期研究中长期数据公布

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2024年6月6日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，Intellia Therapeutics宣布其在研疗法NTLA-2002正在进行的1/2期研究中1期部分的长期数据。NTLA-2002是一款CRISPR基因编辑疗法，正在开发为治疗遗传性血管性水肿（HAE）的 一次性治疗方案 。   HAE是一种罕见的遗传病，会导致可能危及生命的肿胀发作 ，大约50000人中有1人患病。其特征是身体各个器官和组织中出现严重、反复和不可预测的炎症发作，让患者倍感痛苦、衰弱。目前的治疗选择通常是终身治疗，需要每周两次慢性静脉内给药或皮下注射给药，或每天口服给药。但即使长期用药，仍会发生突破性发作。 NTLA-2002的1/2期临床研究长期随访数据显示， 单剂量NTLA-2002给药导致 HAE患者的 每月发作率平均减少98% ， 中度至重度发作平均减少了 99% ， 所有患者平均随访超过20个月。 在测试的每个剂量水平上，HAE发作率均 ………………………………