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1 「ReviR溪砾科技」获CMT研究基金会投资,开创针对CMT1A的小分子靶向RNA疗法 今日,「ReviR溪砾科技」(下称“ReviR”)与专注于推进腓骨肌萎缩症(Charcot-Marie-Tooth,CMT)疗法研究与患者治疗的非营利组织CMT研究基金会(CMT Research Foundation,CMTRF)宣布建立战略合作关系,「ReviR」获CMTRF的资金支持,将在合作中推进调节CMT1A致病基因表达的小分子靶向RNA疗法研究。「ReviR」以可口服的基因疗法为研发目标,借助独有的AI药物研发平台VoyageR,当前致力于开发一系列调控剪接的小分子药物——剪接剂(SpliceR),这类药物通过影响mRNA转录本来调节基因表达,达到治疗效果。 2 开发潜在“first-in-class”降胆固醇疗法!新锐完成1.9亿美元A、B轮融资 今日,由Third Rock Ventures孵化的Marea Therapeutics走出隐匿模式,并完成共1.9亿美元的A轮和B轮融资。Marea旨在开发用
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