尧唐生物体内基因编辑药物YOLT-201一期临床研究完成首例患者入组

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2024年7月11日，中国上海，尧唐生物宣布， 其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201的一期临床试验已成功完成首例患者入组， 标志着该治疗候选药物在临床发展道路上迈出了重要的一步。 SUMMARY YOLT-201是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人肝脏中实现高效特异的转甲状腺素蛋白（TTR）靶基因编辑，以永久性降低血液中的TTR蛋白水平，有望实现转甲状腺素蛋白淀粉样变（Transthyretin Amyloidosis, ATTR）的终身治疗，包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CM）。 YOLT-201在前期开展的由研究者发起的临床试验（IIT）中，取得了优异的初步临床数据。 2024年3月1日，尧唐生物宣布，中国国家药品管理局药品审评中心（CDE）批准了YOLT-201 ………………………………