国产首个戈谢病酶替代疗法申报上市

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11月13日，北海康成宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理CAN103（注射用维拉苷酶β）用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新药申请（NDA）。 CAN103是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。据统计，2020年中国约有3,000名戈谢病患者。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。 今年8月，CAN103的关键性临床试验取得积极顶线数据，是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。 结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P < 0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P < 0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比 ………………………………