礼来超4.5亿美元押注！可绕过“内体逃逸”，新型蛋白脂质载体更安全更有效

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2024年9月18日 医麦客新闻 eMedClub News 近年来，核酸药物因为研发周期短、成功率高、特异性强、能够在根本上调控致病基因等优势，成为众多难治疾病的研究热点。然而，核酸类药物体内稳定差（易被降解）、分子量大且携带大量负电荷（难以跨越细胞膜到达胞内）等一些问题，一定程度上限制了其广泛应用。因此，研发人员开发出了多种细胞内核酸递送技术，包括基于 腺相关病毒（AAV）载体 和 以脂质纳米颗粒（LNP）为代表的非病毒递送系统 等，尤其是LNP具有低成本、可快速制造和低免疫原性等优势，被广泛应用于RNA的治疗方法。 以上递送方式所面临的共同问题在于，虽然药物进入了细胞内部，但其仍然处于拓扑学上内凹形成的囊泡结构中， 尚未实现真正意义上的跨膜转运 。内吞囊泡在经历动态膜重构过程中会出现“ 内体逃逸 ”现象。由于 ………………………………