文章预览
小核酸药物于上世纪末崭露头角，随着技术突破，一路披荆斩棘，成为继小分子药物和抗体药物之后被寄予厚望的“新生代”。 因为作用机制与遗传物质相关，小核酸药物的初步应用大都局限在遗传性疾病。 递送技术等领域的突破让小核酸药物的应用有了更多展望机会，适应症正逐步向慢性病领域扩张...... 01 从寡核苷酸发现到首款上市 寡核苷酸的发现，最早要从解密蛋白质的合成途径讲起。 上世纪三十年代，彼时的Paul Zamecnik教授还只是一位平平无奇的住院医师。一次，在对一位生前病态肥胖的女士进行尸检时，Zamecnik发现这位女士的身体里仅有很少的蛋白质，而脂肪含量远超常人。在超出认知的事实面前，被震惊到的Zamecnik开始思考一个问题，即蛋白质到底是怎么形成的？ 蛋白质的概念于1838年由一位瑞典科学家提出，但在Zamecnik提出这个问题
………………………………
