FDA批准一款"first-in-class"反义寡核苷酸药物上市

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2024年12月19日，Ionis Pharmaceuticals宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了公司开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法TRYNGOLZA (olezarsen)上市，作为辅助饮食疗法用于降低成年家族性乳糜微粒血症综合症（FCS）患者的甘油三酯水平。FCS是一种罕见的、遗传性的严重高甘油三酯血症（sHTG），可能导致危及生命的急性胰腺炎（AP）。 TRYNGOLZA是首个获得FDA批准专门治疗FCS的药物 ，能显著减少甘油三酯，并在配合适当低脂饮食的情况下明显减少急性胰腺炎事件。 此次 olezarsen获 FDA批准上市主要基于Balance临床3期试验的结果。 这项研究为随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验。患者每四周接受一次80 mg（22人）、50 mg（21人） olezarsen 或安慰剂（23人）皮下注射治疗，持续53周。 分析显示， 在 olezarsen 治疗组中，从基线到第6个月，TG水平的平均百分比降幅为42.5% ，而安慰 ………………………………